Viime viikkoina on kaksi suomalaisten ortopedien tieteellistä artikkelia kiinnittänyt median huomiota. Molemmissa pelkkä fysioterapia osoittautui yhtä tehokkaaksi kuin leikkaushoito hoidettaessa tavallisia polven ja olkapään kiputiloja, jotka liittyvät enemmän ikääntymiseen kuin erityiseen vammaan.
Lääketieteen merkittävimpiä edistysaskeleita on kontrolloidun kliinisen hoitokokeen kehittäminen ja laaja käyttöönotto.
Yksittäisiä kuvauksia lääke- ja muiden hoitojen vaikutuksista on julkaistu Vanhasta testamentista lähtien, mutta niiden ongelmana on juuri yksittäisyys eli tulosten heikko yleistettävyys. Samaa tautia tai vaivaa potevat ovat keskenään erilaisia, hoitotilanteet vaihtelevat ja potilaan kokemaan hoitoon sisältyy aina muutakin kuin annettu lääke tai tehty toimenpide.
Nykyaikaisen hoitokokeen tavoitteena on saada selville hoidon todellinen vaikutus puhdistettuna muista asiaan vaikuttavista tekijöistä. Kuuluisa plasebovaikutus on hoitamisessa aina mukana: kokemus hoidetuksi tulemisesta auttaa paranemista.
Toisaalta joillakin vaivoilla on taipumus helpottua itsekseen, hoidettiin tai ei. Sairauden kulkuun saattaa myös kuulua ajoittaisia pahenemis- ja helpottumisvaiheita.
Kliinisen hoitokokeen periaatteet ovat yksinkertaisia, vaikkakaan eivät aina helppoja toteuttaa käytännössä. Kokeen on oltava kontrolloitu eli tutkittavaa hoitoa on verrattava toiseen hoitoon. Eri hoitoja saavien on oltava mahdollisimman samanlaisia kaikkien niiden seikkojen suhteen, joiden tiedetään tai voidaan olettaa vaikuttavan hoitotulokseen, esimerkiksi iän, sukupuolen ja sairauden vaikeusasteen.
Eri hoitoryhmien samanlaistamiseen on vain yksi luotettava keino: tutkittavat rekrytoidaan ensin osallistujiksi ja vasta sitten heidät jaetaan satunnaisesti eri ryhmiin. Satunnaistaminen tarkoittaa sitä, että kaikilla mukaan tulevilla potilailla on keskenään yhtä suuret todennäköisyydet päätyä johonkin ryhmään.
Hoitokoetta suunnitteleva tunnustaa ihmisen moninaisuuden psykofyysisenä kokonaisuutena: eri ryhmien pitää saada mahdollisimman samanlaiset hoitokokemukset. Pahanmakuinen lääke on tunnetusti plasebona vahvempi kuin hyvänmakuinen, pistos vaikuttavampi kuin tabletti.
Periaatteessa potilaaseen kajoavan leikkauksen plasebovaikutus löisi helposti muut hoidot laudalta. Tutkittavan hoidon todellinen teho on luotettavimmin arvioitavissa silloin, kun tutkittavat eivät tiedä, mihin hoitoryhmään kuuluvat, eli kun tutkimus on heidän kannaltaan sokkoutettu.
Eräs armoitettu lääkäriopettajani oli ylitsevuotavan innostunut tietystä käyttämästään hoidosta, ja hän kuvaili sen tehoja värikkäin sanakääntein. Sitä hoitoa ei tietääkseni ollut testattu kontrolloidusti, mutta uskon hänen innostuksensa tarttuneen useimpiin potilaisiin ja auttaneen heitä ainakin jonkin verran.
Hoitokoetta tehtäessä on kuitenkin pyrittävä eliminoimaan myös lääkärien ja muun hoitoon osallistuvan henkilökunnan odotusten vaikutukset. Tämä onnistuu parhaiten, kun hekään eivät tiedä, mitä hoitoa yksittäinen kokeeseen osallistuva potilas saa. Tällöin tutkimusta sanotaan kaksoissokkoutetuksi.
Hyvässä hoitokokeessa on tarkasti määritelty kohderyhmä, pelkkä sama diagnoosi ei yleensä riitä. Määrittelyyn sisältyy kahdenlaisia kriteerejä: mitä piirteitä tutkimukseen tulevalla on oltava ja mitä hänellä ei saa olla. Käytetyt kriteerit myös raportoidaan tutkimusjulkaisussa.
Mainitut ortopediset tutkimukset ovat tästä kauniita esimerkkejä. Tulokset ovat periaatteessa sovellettavissa muihinkin sellaisiin potilaisiin, jotka vastaavat tutkimukseen osallistuneita.
Mahdollisimman homogeenisen tutkittavien joukon kokoaminen kohtuullisessa ajassa ei välttämättä ole helppoa.
Molemmat ortopedien tutkimukset olivatkin monikeskustutkimuksia eli niiden toteutukseen osallistui leikkaustiimejä useista Etelä-Suomen sairaaloista. Polven nivelkierukkaleikkauksia tutkittaessa satunnaistettiin 146 potilasta kahteen, olkanivelleikkauksia tutkittaessa 180 potilasta kolmeen ryhmään.
Mielenkiintoista kyllä, näistä tutkimuksista vain toinen oli kaksoissokkoutettu. Polven nivelkierukkaleikkauksen tehoa verrattiin valeleikkaukseen, jossa nivel joka tapauksessa tähystettiin – jopa kiinnittäen erityistä huomiota siihen, että potilaat viipyivät täsmälleen yhtä kauan leikkaussalissa.
Vain leikkaustiimi tiesi, mitä kunkin potilaan polvelle oli tehty, ja sen jäsenet eivät olleet myöhemmin missään tekemisissä potilaiden kanssa.
Molemmat ryhmät saivat leikkauksen jälkeen fysioterapiaa. Hoitotulokset olivat kokonaisuutena varsin hyvät eikä ryhmien välillä ollut tässä eroja vuoden kuluttua toimenpiteestä.
Olkaleikkauksen tehoa arvioineessa tutkimuksessa oli edellistä muistuttaen kaksi leikkauksen ja fysioterapian kokenutta ryhmää, mutta lisäksi kolmas, joka hoito koostui pelkästään fysioterapiasta. Tutkimusasetelma ei siis ollut lainkaan sokkoutettu.
Joka tapauksessa myös tässä saavutettiin varsin hyvät hoitotulokset, jotka olivat vuoden kuluttua kaikissa ryhmissä samanlaiset.
Lääketieteen tutkimus voi joskus hyödyttää yllättävän suoraan sekä potilaita että veronmaksajia. Vaikka hyöty ei aina näin suora olekaan, on tärkeää säilyttää suomalaisten lääkärien kiinnostus ja mahdollisuudet tutkimustyöhön.
Kirjoittaja on NordLab-liikelaitoksen johtava lääkäri.